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据悉，FDA对Erdafitinib上市申请的加速批准是基于一项Ⅱ期临床试验有效性数据。该研究共纳入了87局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者接受过至少一次含铂化疗发生疾病进展且具有FGFR3基因突变或FGFR基因融合改变。  

公开的临床试验结果显示，接受Erdafitinib治疗患者的客观缓解率达到了32.2%，完全缓解率（CR）2.3%、部分缓解率（PR）29.9%，肿瘤进展或死亡延迟中位数为5.4个月。  

多适应症临床研究  

鉴于FGFR在体内参与调节的广泛的生理过程，不同类型肿瘤中基因突变对致肿瘤发生、发展的促进作用，从治疗的范围来看，FGFR抑制剂的开发可以针对不同类型的肿瘤，潜在的治疗适应症是多样化的。  

在ClinicalTrials中的公示信息中，Erdafitinib公示的临床试验共计17项，其中Ⅱ期临床11项，Ⅲ期临床1项，临床中涉及到的适应症包括了晚期恶性实体瘤、非霍奇金淋巴瘤、前列腺癌、非小细胞肺癌、尿路上皮癌、肝细胞癌、乳腺癌及复发性难治性多发性骨髓瘤等。

FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学主管RichardPazdur说道："我们正处于一个更加个性化或精准医学的时代，将癌症治疗针对患者的特定基因突变或生物标志物的能力正在成为新的评价标准。FGFR调节重要的生物过程，包括细胞生长和发育，和组织修复过程中的分裂。该药通过靶向FGFR基因突变发挥治疗作用。"  

Balversa仅用于铂类化疗药物治疗期间或之后疾病进展的患者，去年9月获得FDA的突破性药物指定，从而获得了FDA的加速审批。  

Balversa的临床试验显示该药物的总体响应率为32.2％，其中2.3％具有完全响应，近30％具有部分响应。该结果被认为是膀胱癌治疗领域的重大突破，因为大多数属于特定类型膀胱癌的患者对免疫治疗和检查点抑制剂（膀胱癌的护理标准）均没有反应。  

强生全球治疗领域主管PeterLebowitz说："我们期待Balversa的继续发展，以探究该药物在FGFR基因突变的转移性尿路上皮癌中治疗潜力。"

厄达替尼Balversa研究数据  

厄达替尼Balversa是一种每日口服一次的FGFR激酶抑制剂，此次加速批准，基于II期临床研究BLC2001(NCT02365597)的结果。该研究是一项多中心、开放标签、单臂研究，共入组了87例患者，这些患者进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)。研究中，患者接受厄达替尼Balversa治疗，每日口服一次。  

结果显示，盲法独立审查委员会(BIRC)评估的厄达替尼Balversa治疗客观缓解率(ORR)为32.2%(95%CI:22.4-42.0)，应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版(RECISTv1.1)进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受厄达替尼Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间(DoR)为5.4个月(95%CI:4.3-6.9)。值得注意的，在FGFR2融合患者中(n=6)，没有证实的厄达替尼Balversa治疗缓解。