2022年香港同情用药计划更新的项目包括针对EGFR外显子20插入突变的靶向药TAK788、RET抑制剂LOXO-292、MET抑制剂Tepotinib、HRAS突变头颈癌Tipifarnib(Zarnestra)、MET蛋白过表达或扩增肺癌Telisotuzumab Vedotin(ABBV-399)等，均为全球顶尖高效抗癌新药！


同情用药是多年来为重疾患者特设的一项慈善项目，临床医生、药企可以向药品监管机构提出申请，允许临床研究之外的身患绝症或无药可救的某一患者使用在研药物。2022年香港唯安医务中心对接香港权威肿瘤机构“同情用药”申请项目，患者朋友们可以申领国内未上市的新药。

01

Mobocertinib（TAK-788）

非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%。在中国，EGFR20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，同时，现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，患者饱受疾病困扰，具有迫切的临床治疗需求。

 

Mobocertinib（TAK-788）是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。

 

一项针对Mobocertinib（TAK-788）开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经Mobocertinib治疗后，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，同时安全性可控。2019年12月，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

 

02

 

特泊替尼Tepotinib

 

适应症：用于治疗不可切除、MET 外显子14 跳跃突变晚期或复发性非小细胞肺癌患者。

使用方法：500mg 每天一次，餐后口服

临床疗效：2019年9月FDA授予特泊替尼tepotinib突破性治疗的称号，用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带METex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者。

FDA审查的数据显示，经液体活检鉴定的METex14突变的NSCLC 患者，由独立审查委员会（IRC）评估的ORR为50.0％，由研究者评估的ORR为55.3％。经组织活检鉴定的MET ex14突变的患者，由IRC和研究者评估的ORR分别为45.1％和54.9％。

 

 

 

03

塞尔帕替尼Retevmo

（Selpercatinib,LOXO-292）

适应症：RET融合的肺癌、甲状腺癌等，是全球目前RET融合首选的两款药物之一。

使用方法：口服。50kg体重以下，120mg，每天2次；50kg以上，160mg，每天2次。

 

临床疗效：selpercatinib(LOXO-292)是一种高度选择性的口服RET抑制剂，也就是说这个药物非常“专一”地抑制RET基因，不会“错杀”且毒副作用小。

 

临床实验数据显示，在带有RET融合变异的患者中，selpercatinib(LOXO-292)的总体缓解率为77%。其中，非小细胞肺癌(NSCLC)的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中，这款在研新药的总体缓解率为45%。

 

申请资格：RET基因融合的非小细胞性肺癌，并且对化疗药产生抗药性，拥有以 FISH 或次世代基因检测 (Next-generation sequencing) 的报告便可申请药物，为自己带来生的希望。

 

04

Tipifarnib(Zarnestra)

HRAS突变可能导致膀胱癌、甲状腺癌、唾液腺癌等多类癌症，也会导致癌症进展或复发的风险提升。目前，临床上对于包括HRAS在内的各类RAS突变患者的靶向治疗方案主要集中于其通路的上下游，如采用mTOR抑制剂等。头颈癌的现有疗法有效率较低，总体生存期不高。而且，由于肿瘤位置特殊，可能影响到患者的器官功能和外貌，加上疾病容易复发，这给患者的身心都带来较大的压力。

 

近日，美国FDA宣布授予Tipifarnib(Zarnestra)突破性疗法认定(BTD)，用于治疗携带HRAS基因突变的头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)患者。Tipifarnib是一种强效、高选择性口服法尼基转移酶抑制剂，可间接抑制HRAS蛋白活性。

 

在2020年5月美国临床肿瘤学会(ASCO)线上会议公布的数据显示：

◆ 在HRAS基因突变的HNSCC患者中，ORR为42.9%。

◆ 在17例可评估患者中，Tipifarnib治疗组ORR为47.1%，中位反应持续时间(DOR)为14.7个月。

◆ 随后，可评估患者增加至18位，达到50%的ORR，中位OS为15.4个月，中位PFS为5.9个月。相比之下，患者在最后一线治疗中的PFS中位数仅为2.8个月，增加一倍多!

新药Tipifarnib若能顺利获批上市，将为头颈癌患者提供更好的治疗选择，提高生活质量。

替吡法尼 Tipifarnib(Zarnestra)香港同情用药申请，给到HRAS突变头颈患者更多治疗新选择。

 

 

05

Telisotuzumab Vedotin(ABBV-399)

 

近日，美国食品和药物管理局(FDA)授予telisotuzumab vedotin (Teliso-V)突破性治疗资格(BTD)，用于治疗晚期/转移性表皮生长因子受体(EGFR)野生型非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者（c-Met过度表达水平较高），其疾病在铂类药物治疗期间或治疗后发生进展。

 

药品名称：Telisotuzumab Vedotin

代号：ABBV-399

作用靶点：MET蛋白过表达或扩增

研发公司：艾伯维

药物介绍：Telisotuzumab Vedotin（Teliso-v，ABBV-399）为新型c-MET靶点抗体药物偶联物（ADC），在c-MET过表达的非小细胞肺癌患者的治疗中，具有非常出色的潜力。

适应症：一线或二线治疗MET蛋白过表达或扩增的非小细胞肺癌。

 

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