2000年代初期，他泽司他Tazemetostat药物就已经被研发用于治疗上皮样肉瘤的治疗，历经20年，终于在2020年1月23日Tazverik（他泽司他，tazemetostat）获美国FDA批准用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤（epithelioid sarcoma，ES）成人和16岁及以上儿科患者，是第一个也是唯一一个获批的EZH2抑制剂。

上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤，常发生于20-40岁的年轻成人。由于这类患者目前还没有特别有效的治疗方法，只能进行化疗，生存期往往只有几个月。

研究人员发现，上皮样肉瘤患者有一个共同的特点，就是90%以上会伴有INI1蛋白缺失。这种蛋白缺失会导致一种称为EZH2的酶过度活跃，促使癌细胞的恶性增生。而tazemetostat正是一种EZH2抑制剂，能够重组异常细胞的生长通路，促进癌细胞死亡、分化，进而缩小肿瘤。

他泽司他Tazemetostat让更多晚期肉瘤患者获益

Tazverik的获批基于一项在转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中进行的关键性2期临床试验结果。这些患者存在INI1蛋白表达缺失，接受Tazverik 800mg口服给药，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。每8周进行一次肿瘤缓解评估。主要疗效结局指标为总缓解率(ORR)。中位随访时间为14个月。研究结果显示，在接受治疗的总共62例患者中，总缓解率（ORR）为15%，1.6%的患者达到完全缓解，13%的患者达到部分缓解。在9个有反应的患者中，6个(67%)患者有持续6个月或更长时间的反应。

Epizyme公司正在进行的、全球、随机、对照的验证性试验，评估Tazverik联合多柔比星一线治疗ES的效果。此外，Epizyme将进行某些上市后研究，包括临床药理学评价，以评估Tazverik对肝功能的影响，以及CYP3A抑制剂和诱导剂对Tazverik的影响。该公司还将扩大其2期研究队列6的入组，该研究迄今为止已入组44名患者，总计入组至少60名上皮样肉瘤患者，旨在将更多患者纳入治疗。

TAZVERIK的给药推荐剂量为800毫克，每天口服两次，含或不含食物。

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