香港肿瘤治疗经验比较足『香港专通纳康，微信：hkzt668，QQ：2106719843』提前预约专家

【成人用药】FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者

【务必遵医嘱仅供做参考培米替尼Pemazyre(Pemigatinib)用法用量】  

·在开始使用PEMAZYRE治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。  

·建议剂量为在21天周期内每天口服13.5mg，连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。  

·吞咽整个片剂，带或不带食物。 

此次获得FDA批准是基于FIGHT-202研究的数据，该研究是一项评价Pemazyre治疗成人胆管癌的多中心、开放性、单臂研究。在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，Pemazyre单药治疗的总体缓解率为36%（主要终点），中位DOR为9.1个月（次要终点）。Pemazyre的警告和注意事项包括眼部问题，如眼睛干燥或发炎、角膜发炎、泪液增加和视网膜病变；血磷水平升高；以及对于孕妇，有伤害胎儿或导致流产的风险。  

Pemazyre已于2019年2月获得FDA授予的“突破性疗法认定”，用于治疗复发且存在FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者；并于2018年3月获FDA授予的孤儿药认定，用于治疗胆管癌患者。FDA按照优先审评程序审核了Pemazyre的NDA。  

2018年12月，信达生物和Incyte就Incyte的3个临床阶段候选药物达成了战略合作，其中包括PemazyreTM（pemigatinib）。根据协议条款，信达生物拥有在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对pemigatinib及其他两个候选药物进行开发和商业化的权利。2020年3月，信达生物在中国开展的一项针对晚期胆管癌患者的关键性试验已完成首例患者给药。  

关于胆管癌  

胆管癌是一种发生于胆管的罕见癌症。根据其解剖起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲的发病率为0.3~3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10%~16%的患者存在这种情况。FGFR在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥重要作用。FGFR的活化基因融合、重排、易位和基因扩增与多种癌症的发生密切相关。

DCR达82%，Pemigatinib解胆管癌患者燃眉之急  

FGFR靶向药物的横空出世解决了胆管癌患者的燃眉之急，今天我们给大家分享治疗胆管癌的首个靶向新药——Pemigatinib。该药是针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制，在既往临床研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。此药二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！具有划时代的意义！  

靶向FGFR的药物pemigatinib在前期FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的临床研究显示，该靶向药物对晚期胆管癌患者具有显著的疗效，且安全性好。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排（107例），B是其他FGFR突变（20例），C是非FGFR突变（18例），1例患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5mg，每天1次，用2周歇1周）。