Balversa的临床试验显示该药物的总体响应率为32.2％，其中2.3％具有完全响应，近30％具有部分响应。该结果被认为是膀胱癌治疗领域的重大突破，因为大多数属于特定类型膀胱癌的患者对免疫治疗和检查点抑制剂（膀胱癌的护理标准）均没有反应。如果中度CYP2C9或CYP3A4诱导剂必须在治疗开始时共同给药，按照建议给予8mg/天剂量，根据第14至21天血清磷酸盐水平和耐受性可能增加至9mg/天。
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如果基于血清磷酸盐水平和耐受性，在初始剂量增加期后必须共同施用中度CYP2C9或CYP3A4诱导剂，则将erdafitinib剂量增加至9mg
当中度诱导剂停止使用时，在没有药物相关毒性的情况下，以相同剂量继续使用erdafitinib
强生全球治疗领域主管PeterLebowitz说："我们期待Balversa的继续发展，以探究该药物在FGFR基因突变的转移性尿路上皮癌中治疗潜力。"
Balversa是一种每日口服一次的FGFR激酶抑制剂，此次加速批准，基于II期临床研究BLC2001（NCT02365597）的结果。该研究是一项多中心、开放标签、单臂研究，共入组了87例患者，这些患者进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。研究中，患者接受Balversa治疗，每日口服一次。
UC是最常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%以上。大约五分之一的mUC患者存在FGFR基因改变。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。
Balversa被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。在美国，据估计每年确诊多达3000例携带FGFR基因改变的UC患者。FGFR基因改变可通过FDA批准的伴随诊断试剂盒检测。癌细胞已扩散至身体远端的IV期转移性膀胱癌患者的5年生存率目前为5%。
结果显示，盲法独立审查委员会（BIRC）评估的Balversa治疗客观缓解率（ORR）为32.2%（95%CI:22.4-42.0），应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。值得注意的，在FGFR2融合患者中（n=6），没有证实的Balversa治疗缓解。该研究的数据已在2018年美国肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
FDA同时批准了一款伴随诊断试剂盒与Balversa一起使用，这是被批准检测FGFR基因改变的第一个基于PCR的伴随诊断试剂盒，可检测出mUC患者肿瘤组织中存在的FGFR基因改变。如果检测到一个或多个基因改变或融合，患者可能适合Balversa治疗。
