急性髓性白血病（AML）是最具有侵袭性和难以治疗的血液肿瘤之一，由于年龄和并存病因素，并非所有患者均适合接受强诱导化疗，通常会快速恶化。目前，AML生存率极低，5年生存率仍停留在约28%。 

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艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Venclexta（中文商品名：唯可来?，通用名：venetoclax，维奈克拉）突破性疗法认定（BTD），联合阿扎胞苷，用于治疗先前没有接受过治疗的中危、高危、极高危（基于修订版国际预后评分系统[IPSS-R]评定）骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者。根据IPSS-R，中危、高危、极高危被定义为较高危（higher-risk）。  

值得一提的是，这标志着venetoclax在美国监管方面获得的第6个BTD。BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。  

MDS是一组罕见的骨髓相关血液癌症，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。这会导致虚弱、频繁感染、贫血和衰弱性疲劳。在某些情况下，MDS还会发展为急性髓性白血病（AML）。在美国，每年约有10000人被诊断为MDS，其中约30%的患者会发展为AML。虽然MDS可以发生在任何年龄，但最常见于60岁及以上人群。

据悉，维奈克拉已经获批的适应症有：小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、急性髓细胞性白血病（AML）。  

2020年01月12日，艾伯维（AbbVie）旗下重磅药物维奈克拉片（venetoclax）在中国国家药监局审评中心（CDE）申报上市，3项上市申请于今日获得CDE受理（受理号：JXHS2000002/3/4）。  

在中国，该药物目前正针对白血病的3项临床研究正在开展中，适应症分别为急性髓系白血病、初治急性髓系白血病，以及伴17p缺失的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病。另外该药物在中国的一项临床试验申请获得临床默示许可，适应症为多发性骨髓瘤（MM）。也就是说，该药在中国还没有获批上市。  

FDA获批维奈克拉新适应症  

Venetoclax最初于2018年11月获得该适应症的加速批准。  

并且在两项AML患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中证实了疗效。  

在VIALE-A(NCT02993523)中，患者随机接受维奈克拉加阿扎胞苷(n=286)或安慰剂加阿扎胞苷(n=145)。根据总生存期（OS）的改善来确定疗效。与接受安慰剂加阿扎胞苷治疗的患者的9.6个月（95%CI：7.4，12.7）相比，接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者的中位OS为14.7个月（95%CI：11.9，18.7）（HR0.66；95%CI：0.52，0.85；P<0.001）。接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者也表现出完全缓解（CR）率的改善。37%（95%CI：31%，43%）与18%（95%CI：12%，25%）。

对此，艾伯维首席医疗官兼研发副总裁NeilGallagher博士表示：  

在过去的三十年中，不能接受或无法耐受强诱导化疗或骨髓移植的AML患者几乎没有有效的治疗方案。VIALE-AIII期研究的积极结果证明，venetoclax联合阿扎胞苷对于不适合接受强诱导化疗的AML患者具有明确的临床获益，这也坚定了艾伯维继续致力于改变恶性血液病患者标准治疗的承诺。  

2018年11月，基于前期I/II期研究，艾伯维在美国获得了VENCLEXTA?联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）用于治疗年龄在75岁或以上，或患有并存病因而无法接受强诱导化疗的初诊AML成人患者的加速批准。这一适应症还在墨西哥、以色列等18个国家和地区获得了批准。此后，艾伯维进行了VIALE-A和VIALE-C（M16-043）的III期研究，并于2020年2月更新了venetoclax联合LDAC对比LDAC联合安慰剂的VIALE-CIII期研究的最新数据。